Un aperçu du format MailsendR

BioMarin a présenté des résultats positifs du Phase III CANOPY-HCH-3 pour Voxzogo dans l'hypochondroplasie, avec une croissance annuelle en hauteur de 2,33 cm de plus que le placebo. Le médicament a montré une bonne tolérance et des améliorations secondaires mesurables. BioMarin a déposé une demande d'approbation FDA, visant à faire de Voxzogo la première thérapie ciblée pour cette forme rare de nanisme.

BioMarin a dévoilé les résultats de Phase III de Voxzogo (vosoritide) dans l'hypochondroplasie, une forme génétique rare de nanisme touchant entre 8 500 et 23 000 personnes aux États-Unis. L'étude CANOPY-HCH-3 a montré que les enfants traités par Voxzogo ont connu une augmentation statistiquement significative de 2,33 cm par an de la croissance en hauteur comparée au placebo après 52 semaines, atteignant l'objectif principal. Au-delà de cet endpoint primaire, le médicament a démontré des améliorations secondaires mesurables : 2,35 cm d'amélioration en hauteur debout et envergure des bras, ains

Contenu original : BioMarin paints picture of dwarfism drug’s wider efficacy on Phase III win — tous droits chez Clinical Trials Arena.