Encoded secures $275m for Dravet syndrome gene therapy
Encoded Therapeutics lève $275m en financement de série F pour avancer la thérapie génique ETX101 contre le syndrome de Dravet, une épilepsie génétique rare. Les données de phase I/II montrent une réduction des crises jusqu'à 79% après une seule injection. L'entreprise lancera des essais pivotals tandis que Biogen/Stoke Therapeutics développe un concurrent avec une approche différente.
Encoded Therapeutics a sécurisé $275m auprès de GV, ARCH Venture Partners, Janus Henderson et autres pour accélérer l'ETX101, thérapie génique ciblant le syndrome de Dravet, une épilepsie rare affectant 1 personne sur 16 000 naissances vivantes. Le syndrome résulte dans 90% des cas d'une perte de fonction du gène SCN1A+, lequel ETX101 corrige en augmentant l'expression d'une copie saine après une injection unique. L'essai Phase I/II POLARIS a démontré une réduction des crises mensuelles jusqu'à 79% avec suivi d'un an et gains développementaux encourageants. Les fonds permettront des essais piv
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