Alnylam reports preliminary Phase Ib trial results for brezosiran
Alnylam a présenté les résultats préliminaires de son essai Phase Ib du brezosiran (ALN-HTT02), candidat RNAi pour la maladie de Huntington. Chez les 48 patients traités, la protéine huntingtine mutante a décliné de 60-64% en moyenne à trois mois (pics jusqu'à 83%), avec un profil de sécurité encourageant et une durabilité de réponse suggérant une administration bi-annuelle. Alnylam prévoit de lancer une étude pivotale contrôlée par placebo en 2027.
Alnylam Pharmaceuticals a présenté au Congrès de recherche clinique du réseau européen Huntington 2026 (Cracovie) les résultats préliminaires d'un essai Phase Ib du brezosiran (ALN-HTT02), un traitement RNAi ciblant la protéine huntingtine mutante responsable de la maladie de Huntington, maladie neurodégénérative héréditaire fatale. L'essai a inclus 48 patients adultes (25-70 ans) atteints de maladie de Huntington stade 2 ou début 3, répartis sur cinq cohortes complétées et une sixième en recrutement. Les résultats montrent une réduction dose-dépendante de la protéine mutante confirmée par deu
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